Як вашы ахвяраванні падсілкоўваюць даследаванні Паркінсана

Дзякуючы ахвяраванням нашых прыхільнікаў, Вялікабрытанія Parkinson з'яўляецца найбуйнейшым дабрачынным фундатарам даследаванняў Parkinson у Еўропе. Але якія віды даследаванняў мы падтрымліваем, і як гэтыя даследаванні набліжаюць нас да лепшага лячэння і, у адзін цудоўны дзень, лекі?

80 мільёнаў фунтаў стэрлінгаў выдаткавалі на даследаванні Паркінсана

Да гэтага часу мы ўклалі больш за 80 мільёнаў фунтаў стэрлінгаў у распрацоўку лепшага лячэння і лячэння ад хваробы Паркінсана з часу заснавання дабрачыннасці ў 1969 годзе.

За апошнія 50 гадоў мы зрабілі жыццёва важныя адкрыцці, якія зрабілі рэвалюцыю ў нашым разуменні Паркінсана і мозгу. У нас пакуль няма ўсіх адказаў, але мы выявілі ключавыя падказкі.

Узброіўшыся гэтым цяжка атрыманым ведам, мы лічым, што навука гатовая да нас, каб распрацаваць новыя метады лячэння і лекі, якія так адчайна маюць патрэбу ў людзей з Паркінсанам.

У 2015 годзе Вялікабрытанія Паркінсана выклала нашу стратэгію таго, як мы - і ўся супольнасць Паркінсана - можам прасунуць дзень, калі ніхто не баіцца Паркінсана. І мы лічым, што пры правільных інвестыцыях новыя і лепшыя метады лячэння магчымыя праз гады, а не дзесяцігоддзі.

Як мы марнуем вашы грошы?

Нашы выдаткі на даследаванні распаўсюджваюцца на праграмы навуковых грантаў і новыя стратэгічныя ініцыятывы, такія як Крытычны шлях да Паркінсана і Віртуальны біятэхналогія нашага Паркінсана. Мы патрацілі больш за 16 мільёнаў фунтаў на даследаванні з 2015 года, і тут мы даведаемся, як наша фінансаванне размяркоўваецца па лініі даследаванняў. На кожным этапе мы акрэслівалі, наколькі падтрымліваюць праекты, накіраваныя на распрацоўку лекі, у параўнанні з тымі праектамі, якія імкнуцца палепшыць жыццё людзям з Паркінсанам.

У нас ёсць дакладнае бачанне, каб гэта адбылося, і ўвага засяроджана на кожным этапе даследавання, уключаючы:

  • Навуковыя адкрыцці: падтрымка лепшых і яркіх розумаў, каб разблакаваць навуковыя адкрыцці, якія прывядуць да новых метадаў лячэння, і адзін дзень лекі з дапамогай нашых праграм навуковых грантаў
  • Распрацоўка метадаў лячэння: паскарэнне распрацоўкі і выпрабаванне новых метадаў лячэння з дапамогай нашага віртуальнага біятэхналогіі
  • Клінічныя выпрабаванні: супрацоўніцтва на міжнародным узроўні для таго, каб зрабіць клінічныя выпрабаванні больш хуткімі, таннымі і з большай верагоднасцю дасягнуць поспеху праз Крытычны шлях да Паркінсана

Што мы разумеем пад "лячэннем"?

Нашы праекты і праграмы "вылечыць" працуюць над метадамі лячэння і стратэгіямі, якія маюць патэнцыял запаволіць, спыніць, змяніць або прадухіліць хваробу Паркінсана. Гэта ўключае ў сябе распрацоўку новых метадаў лячэння і паляпшэнне дыягностыкі і маніторынг стану.

Што мы маем на ўвазе пад жыццём?

Нашы праекты і праграмы "жыццё" забяспечваюць метады лячэння і стратэгіі, якія паляпшаюць сімптомы і якасць жыцця людзей з хваробай Паркінсана. Гэта ўключае ў сябе лепшае лячэнне і кіраванне пытаннямі, такімі як трывога, мысленне і праблемы з памяццю.

Разблакіроўка навуковых адкрыццяў

З 2015 года мы прадаставілі больш за 7,8 млн фунтаў стэрлінгаў на даследаванні для лепшых і яркіх розумаў для вырашэння складанай біялогіі, якая ляжыць у аснове Паркінсана.

Адзін з такіх праектаў расследуе, як абараніць аксоны ў Паркінсана. Аксаны - правады, якія перадаюць электрычныя сігналы паміж нервовымі клеткамі ў нашым мозгу, і гэтыя аксоны пашкоджваюцца і рана губляюцца ў стане. Страта аксонаў робіць выжывальную частку клеткі больш уразлівай і можа прывесці да гібелі клетак. Прафесар Майкл Коулман і яго каманда з Кембрыджскага універсітэта вылучылі некалькі ключавых бялкоў, якія ўдзельнічаюць у страты аксона. Яны будуць маніпуляваць гэтымі вавёркамі, каб даведацца, ці здольныя яны спыніць пашкоджанне аксонаў. Яны таксама плануюць ідэнтыфікаваць наркотыкі, якія могуць абараняць аксоны.

Навукова-даследчыя праекты па барацьбе з асноўнай прычынай хваробы Паркінсана дапамогуць нам атрымаць корань таго, што выклікае сімптомы, што дазволіць распрацаваць абодва будучых метады лячэння Паркинсона і стратэгіі паляпшэння жыцця са станам.

Распрацоўка лепшых метадаў лячэння

Вялікабрытанія Паркінсана прысвечана пошуку лекаў ад Паркінсана і паляпшэнню паўсядзённага жыцця, распрацоўваючы лепшыя метады лячэння. З 2015 года мы выдаткавалі 4,8 млн фунтаў стэрлінгаў, каб знайсці лекі ад Паркінсана праз такія праграмы, як Virtual Biotech і нашы грантавыя праекты.

Адным з праектаў з'яўляецца стварэнне асновы для распрацоўкі прэцызійных прэпаратаў, накіраваных на альфа-сінуклеін. У Паркінсана альфа-сінуклеін бялок становіцца ліпкім і ўтварае згусткі, якія лічацца таксічнымі або разбуральнымі. Д-р Альфонса Дэ Сімоне і яго каманда будуць выкарыстоўваць самыя сучасныя метады, каб дэталёва вывучыць структуру і паводзіны бялку альфа-сінуклеіна. Гэта можа забяспечыць веды, неабходныя для распрацоўкі новых лекаў, якія могуць нацэліць на таксічную форму альфа-сінуклеіна і захаваць клеткі мозгу.

Акрамя праектаў, накіраваных на вылячэнне хваробы Паркінсана, мы таксама ўклалі 0,6 млн фунтаў у праекты, якія забяспечваюць лячэнне і стратэгіі, якія паляпшаюць сімптомы і якасць жыцця. У 2016 годзе мы прафінансавалі прафесара Рычарда Браўна з Лонданскага каледжа Кінгс, каб лепш зразумець непакой у Паркінсана. Мы ведаем, што да паловы ўсіх людзей, якія пакутуюць Паркінсанам, адчуваюць трывогу, якая выклікае пачуццё інтэнсіўнай трывогі, напрыклад, трывогу ці страх. І стрэс, і трывога былі ключавымі прыярытэтамі для паляпшэння паўсядзённага жыцця людзей, якія пацярпелі ад хваробы Паркінсана. Каманда Рычарда паспрабуе новую праграму навучання на базе камп'ютэраў, каб паменшыць непакой у людзей з Паркінсанам.

Як і нашы гранты на даследаванні, накіраваныя на распрацоўку новых метадаў лячэння, Вялікабрытанія Паркінсан укладвае грошы ў новыя спосабы атрымання новых метадаў лячэння людзям, якія маюць патрэбу ў іх. Наша інавацыйная ініцыятыва Virtual Biotech была створана для хуткага распрацоўкі і праверкі лячэння з патэнцыялам для пераўтварэння жыцця людзей з Паркінсанам. Пакуль мы патрацілі на гэтую ініцыятыву паўмільёна, і ёсць яшчэ новыя праекты, якія павінны пачацца да канца года.

Паляпшэнне клінічных выпрабаванняў

Да таго, як лекі будзе дазволена да ўжывання, клінічныя выпрабаванні павінны даказаць, што ён з'яўляецца і бяспечным, і эфектыўным. Гэта самая дарагая і доўгая частка ўсяго даследавання. Да гэтага часу мы ўклалі 2,5 мільёна фунтаў стэрлінгаў у клінічныя выпрабаванні, накіраваныя на тое, каб знайсці лекі ад хваробы Паркінсана.

Каралеўства Паркінсана было адным з заснавальнікаў пачатковага судовага працэсу, ці можа лячэнне ГДНФ запаволіць, спыніць або адмяніць хваробу Паркінсана - тое, што сённяшняе лячэнне не можа зрабіць. GDNF (нейротрофный фактар ​​гліяльнай клеткі) - гэта адмысловы бялок, які натуральна выпрацоўваецца ў мозгу і падтрымлівае выжыванне многіх тыпаў клетак мозгу. 41 чалавек прыняў удзел у гэтым клінічным выпрабаванні ў Брысталі, і першапачатковы аналіз паказаў, што лячэнне бяспечна. Поўныя вынікі ў бліжэйшы час дапамогуць нам зразумець, ці ёсць GDNF патэнцыял для будучага лячэння хваробы Паркінсана.

Вялікабрытанія Паркінсана таксама прафінансавала 0,4 млн. Фунтаў стэрлінгаў у ходзе клінічных выпрабаванняў, якія палепшаць жыццё хваробы Паркінсана. Адно з нашых выпрабаванняў - на ніктурыі, калі людзі прачынаюцца не раз уначы, каб здаць мачу. Гэта звычайная праблема для многіх людзей, якія пакутуюць Паркінсанам, і разбуральна ўплывае на сон і якасць жыцця самога чалавека, іх партнёра ці выхавальніка. Ніктурыя таксама можа павялічыць рызыку падзенняў, якія могуць прывесці да пераломаў. Доктар Джаліш Панікер з Універсітэцкага каледжа ў Лондане вывучае, ці можа мелатонін, бяспечнае і ўжо даступнае лячэнне, можа быць карысным для кіравання ніктурыяй у Паркінсана. Яго каманда будзе сачыць за якасцю сну 20 чалавек з Паркінсанам, а таксама іх партнёраў або выхавальнікаў. У выпадку поспеху, даследаванне можа ў канчатковым выніку прывесці да новага лячэння гэтай распаўсюджанай, але дрэнна кіраванай праблемы для людзей з Паркінсанам.

Але фінансаванне грантаў на даследаванні - не адзіны спосаб, якім мы ўкладваем сродкі ў клінічныя выпрабаванні. Мы ведаем, што ў апошнія гады некалькі перспектыўных метадаў лячэння хваробы Паркінсана не паказалі карысці ў клінічных выпрабаваннях. Многія з даследчых колаў лічаць, што праблема можа быць не ў тым, што наркотыкі не дзейнічаюць, а ў тым, што мы іх правяраем няправільна. Менавіта таму мы фінансуем і вядзем Крытычны шлях да Паркінсана - міжнароднае супрацоўніцтва з фармацэўтычнымі кампаніямі, рэгулюючымі агенцтвамі, універсітэтамі і дабрачыннымі арганізацыямі для абмену дадзенымі асноўных даследаванняў і выпрабаванняў. Такі падыход дазволіць палепшыць тое, як распрацаваны клінічныя выпрабаванні, каб неабходныя працэдуры былі правераны належным чынам і хутка дабраліся да людзей, якія пакутуюць Паркінсанам. Да гэтага часу мы ўклалі 1 мільён фунтаў стэрлінгаў у Крытычны шлях Паркінсана і працягваем весці працу ў гэтай галіне.

Што зробіш?

Мы ведаем, што чым больш мы зможам інвеставаць, тым хутчэй нам удасца даставіць, таму мы працуем над тым, каб сабраць неабходныя сродкі, каб хутчэй рухацца наперад.

Наша праца цалкам залежыць ад ахвяраванняў. Наватарскае даследаванне, якое мы фінансуем, немагчыма без прыхільнікаў, такіх як вы. З вашай дапамогай мы праводзім даследаванні наперад, каб хутчэй і хутчэй даваць новыя і лепшыя метады лячэння.